儿科学

在人们的印象中，大脑是神经中枢，而脊髓仅仅是名不见经传的“乡巴佬”，人们对其知之甚少。但是脊髓确实很脆弱，由于它的脆弱，当它损伤时给受害者带来不可挽回的残疾；脊髓疾病少见，发生在儿童的脊髓疾病则少之又少，由于它的罕见，学者们几乎没有大样本的治疗经验；因此很多儿童脊髓疾病的诊疗尚未形成常规的流程。作为儿科医师，是不是应该了解儿童的脊髓疾病呢？作为骨科或神经科医师，是不是想知道儿童会有哪些脊髓疾病呢？答案是肯定的。然而对于这类罕见疾病，任何个人的经验都是有限的。是否能有一本书，把世界上大多数少见病例的治疗经验总结在一起？这样既可以解决临床上的疑难，又省去人们很多查阅文献的时间。英联邦牛津大学儿童医院的Pike医生领导的这个由世界多国专家组成的团队，现在完成了这部《儿童脊髓疾病》将解决你的重重疑团。

本书可分为四部分。第一部分为总论，包括三章，开头第一章讲解了对于青少年儿童脊髓疾病的临床评估，第二章讲述其影像学检查，第三章论述脊髓疾病的神经生物学与生理学基础。第二部分为分论，包括第四至七章，分别系统的讲解了脊髓畸形；脓肿、血肿和创伤等急症；肿瘤压迫；以及炎症、代谢病、脱髓鞘等神经系统本身变性的疾病。第三部分为第八章，用发展的眼光将脊髓疾病延伸到患者成年，患者如何提升自我，如何融入社会，亦即生理与心理的康复问题。第四部分即第九章，讲述了脊髓疾病同时令人兴奋又沮丧的治疗前景。兴奋的是，站在学术的最前沿，目前在本领域人类已经取得了巨大的进步；沮丧的是，人类脊髓是多么复杂的结构，要想完全理解并攻克各种疑难杂症，只能是一个遥远的梦想。

本书主要讨论了脊髓的结构、功能、易感性、各类疾病及其治疗策略，以及脊髓疾病患者所面临的康复问题，深入简出，细致而透彻，容易理解。应该感谢Pike医生及其团队，慷慨的同全世界分享其宝贵的工作经验，给同样在奋斗中的同行带来了胜利的曙光。

在介绍这本著作之前请允许我介绍一位为儿童权益奋斗终身的儿科医师雅努什•科扎克（Janusz Korczak），真名亨利•哥德施密特，科扎克也是一位富有创造力的教育家，出版过多部关于教育的书籍。他为儿童权利和平等付出了毕生的精力。他曾在孤儿院内设立了一座儿童法院，让孩子们自己解决他们之间产生的各种问题。让我以这位前辈的一句话开始我们的阅读之旅：孩子，不是明天才称为人，不是即将成人，现在，他们也是人。

孩子永远是一类特殊的群体，他们处于生长发育的过程中，常无法做出自己的决定，儿童用药更曾是研究者们无法深究的领域。《儿科药物发展——理论与实践》尝试为孩子们发出自己的声音。目前此书为第二版，距离第一版间隔不到4年。而这4年间，儿科药物研究发生着巨大的改变。随着社会经济的发展，大家对儿童用药安全日益关注，《美国食品和药物管理局安全及创新法案FDASIA》提出支持儿童药物的发展，包括一系列的法案，如《儿童最佳用药方案BPCA》及《儿科研究公平法案PREA》，对儿科药品上市前的评价、研究、免除都做了详细的规定。

本书阐述了儿科药物的新法案影响，同时也鼓励读者理解进行儿童药物相关研究的原则及实践方法。本书不仅关注了在欧洲及日本孤儿药、代谢性疾病药物治疗的发展，同时药物经济学等也囊括其中。本书共九部分，第一部分概要介绍了儿科药物发展的历史、现状以及对未来的展望，第二部分儿童药物研究的伦理学基础，包括新生儿及儿童群体，以及知情同意原则。新生儿被普遍认为是最脆弱的群体，需要特殊的保护，在新生儿重症监护室中高达93%的新生儿都曾接受超说明书（off-label）用药，目前美国出台了一系列的法案解决相关问题，例如常规检查后剩余的血标本是否可进行相关研究等。第三部分儿科药物研究的法律法规原则介绍，第四部分药物临床前的安全性评估，如动物模型的选择、考虑分析因素都有介绍，同时最后一章针对不同的疾病，尤其是一些罕见疾病、遗传代谢性疾病等，介绍了相关动物模型及治疗药物研究的情况，如糖原累积症II型及Duchenne型肌营养不良等疾病，为罕见病的治疗提供了希望，可供遗传代谢学方面的研究人士参考。第五部分药理学原则，第六至七部分临床研究具体实施的介绍，例如儿童肿瘤研究的实施等，加强团结协作，值得中国药物研究人员及临床科研人员参考。第八部分为临床疗效评价及研究安全终点，第九部分为药物化学工艺介绍。

本书参考文献详实，反映了近几年儿科药物的发展，文章编排条理清楚，同时书中附有研究设计的具体实例，将理论结合实践，便于加深理解。

本书被译成法语、日语、英语及其它多种语言，供全球儿科医师、药剂师、各级科研人员阅读学习。在医学、科研联系日益紧密的今天，在进行药物研究、临床研究之前，阅读此书将使读者受益匪浅。